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这一“诺奖技术”治疗大众病的时代即将来临？首款降脂RNAi疗法有望明年获批
发布时间： 2019-11-19 16:29:38
▎药明康德/报道
今日，The Medicines Company公布了它与Alnylam公司合作开发的RNAi降脂疗法inclisiran，在名为ORION-9的3期临床试验的详细结果。Inclisiran不但在治疗杂合性家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的3期试验中表现出良好的疗效，而且表现出优异的安全性和耐受性，没有患者出现与治疗相关的肝脏或肾脏异常。
Inclisiran——一年两针就可降低坏胆固醇的RNAi疗法
▲Inclisiran作用机制（图片来源：参考资料[3]）
Inclisiran表现出优异的安全性
除此以外，在三项试验中，对肝脏功能和肾脏功能的检测都未发现inclisiran表现出与安慰剂不同的肝脏或肾脏异常。
▲在ORION-9，10，11中均未发现与inclisiran相关的肝脏、肾脏毒性（图片来源：参考资料[4]，[5]）
RNAi疗法治疗大众疾病的时代即将来临？
去年，Dicerna公司与礼来（Eli Lilly）公司达成研发合作，在心脏代谢疾病、神经退行性疾病和疼痛领域开发潜在RNAi疗法。而今日，该公司又与诺和诺德（Novo Nordisk）达成协议，利用该公司的GalXC技术平台，开发与肝脏相关的心脏代谢疾病。这些疾病包括慢性肝病、非酒精性脂肪性肝炎（NASH），2型糖尿病，肥胖症，以及罕见病。诺和诺德为这项协议将支付2.25亿美元的前期付款和股权投资。
成功开发首款获批RNAi疗法的Alynlam公司今年也与再生元（Regeneron）公司达成10亿美元的研发协议，进一步扩展RNAi疗法的使用范围。
这些研发合作表明，RNAi疗法这一治疗模式不但得到大型药企的认可，而且可能为治疗多种大众病提供新的选择。而今日inclisiran在多项3期临床试验表现出的良好安全性，为扩展RNAi疗法的应用范围提供了更多有力证据。我们期待这一创新治疗模式能够为广大患者造福。
参考资料：
[1] The Medicines Company Announces that the ORION-10 Study of Inclisiran in ASCVD Patients Showed Durable and Potent Lowering of LDL-C with Twice-Yearly Dosing. Retrieved November 18, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191116005001/en
[2] The Medicines Company Announces that the ORION-9 Study of Inclisiran in HeFH Patients Showed Durable and Potent LDL-C Lowering with Twice-Yearly Dosing. Retrieved November 18, 2019, from https://www.themedicinescompany.com/investor/pr/4152740/
[3] Kosmas et al, (2018). Inclisiran: A New Promising Agent in the Management of Hypercholesterolemia. Diseases, https://doi.org/10.3390/diseases6030063
[4] ORION-9 & 10 Investor Conference Call. Retrieved November 18, 2019, from https://www.themedicinescompany.com/media/2019-11-18_AHA_MDCO_IR_Event_Slides_FINAL.pdf
[5] European Society of Cardiology (ESC) Congress ORION-11 Investor Conference Call. Retrieved November 18, 2019, from https://www.themedicinescompany.com/media/slides_020919_ESC-ORION-11-analyst-call_Paris.pdf
