Intercept 制药用于流行性肝脏疾病非酒精性脂肪肝炎（NASH）的新药奥贝胆酸（Obeticholic acid，简称 OCA）在日本进行的一项 2 期研究中未能达到目标，这使得正在进行的旨在支持未来 FDA 批准的一项后期试验蒙上一层阴影。

Intercept 在日本的合作伙伴 Sumitomo Dainippon 制药在一项 200 名患者参与的试验中对奥贝胆酸三种剂量药物与安慰剂进行了对比研究，以观察在瘢痕不进展的情况下这款药物是否能对这种肝脏疾病的常规指标达到两点改善。

总体上说，Intercept 的药物未能使统计学上显著数量的患者达到这一目标，只有最高剂量 20 mg 和 40 mg 的 P 值＜0.05。Intercept 称，这款药物在次要终点（包括肝脏脂肪、炎症、膨胀和 NASH 症状解决）上也未能达到显著性差异。Intercept 股价应声下跌约 14%，人们担心这款药物可能难以复制其早期 2 期试验的成功，而其 2000 名患参与的 3 期试验已经开始。

上个月，Intercept 开始了一项全球研究的招募患者，以对奥贝胆酸 10 mg 和 25 mg 剂量药物同安慰剂进行对比试验，主要终点为 NASH 症状改善、肝脏瘢痕减少及对死亡和终末期肝脏疾病的预防。

这项试验最终的数据直到 2021 年才能获得，但 Intercept 已计划在 2017 年进行一项期中分析，以在大约 1400 名患者中对奥贝胆酸在解决 NASH 症状及减少瘢痕方面的效果进行评价，并计划向 FDA 提交这些数据，以争取为这款药物赢得早期批准。

非酒精性脂肪肝炎是一种脂肪肝疾病，该疾病预计影响高达 5% 的美国人，据 Intercept 称，非酒精性脂肪肝炎到 2020 年有望成为肝脏移植的主要因素。这种疾病目前尚无获得批准的治疗药物，这就催生了一个潜在重磅级的市场，促使生物制药公司在这一领域投入巨资进行药物研发。

由于拥有奥贝胆酸，Intercept 在竞相开发非酒精性脂肪肝炎药物的行列中居于领先地位。其后，法国生物技术公司 Genfit 正计划开展一项 3 期试验以测试一款类似的药物，同时，吉利德科学、Enanta 制药及一大批其它公司也在推进它们各自的非酒精性脂肪肝炎治疗药物。

奥贝胆酸在次要的原发性胆汁性肝硬化适应症上更接近于上市，原发性胆汁性肝硬化是一种罕见疾病，它可导致严重的肝损伤。在 FDA 优先审评计划下，这款药物有望明年 2 月底获批用于这一适应症。